FDA одобрило первое клиническое исследование препарата для лечения серповидно-клеточной анемии на основе более точной, чем CRISPR, технологии. Возможно, первые пациенты начнут получать терапию уже следующей весной. Новый вид CRISPR (а именно, праймированное редактирование) умеет менять геном буквально по букве, а не целыми участками, как было раньше.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило статус орфанного препарата ферментно-замещающей терапии болезни Хантера с помощью инъекции в головной мозг. Разработала препарат корейская компания GC Pharma.