Всё-таки мы большую работу провели в Open Genes. В начале года у нас в базе было 70 как-то описанных генов, а теперь 477, описанных гораздо лучше. Мы, наверно, стали самой большой и хорошо структурированной базой данных о генетике старения. Зачем это надо, помимо того, что это крайне увлекательно изучать, как устроена генетика старения?

В поддержку идеи Open Genes — собрать всё о генетике старение в одну базу данных — мы продолжаем рубрику «Штурм и натиск генной терапии». Все слышали про CRISPR/Cas9, как главный инструмент в редактировании генома. Одним им арсенал генных инженеров не исчерпывается.

Можно сказать, что в 2021 году лабораторным мышам повезло с генной терапией: одним зверям восстановили после инсульта зрительную функцию, другим — возрастную потерю памяти. Во втором случае ещё и интереснейший мозговой межклеточный матрикс задействовали.

Так как мы с вами являемся сторонниками воспалительной теории старения, то нам важны различные аспекты, связанные со стерильным воспалением. То есть, когда в организме возникает воспаление без воздействия внешних факторов. Давайте посмотрим на один очень важный аспект, когда наша собственная ДНК становится объектом интереса иммунной системы.

FDA одобрило первое клиническое исследование препарата для лечения серповидно-клеточной анемии на основе более точной, чем CRISPR, технологии. Возможно, первые пациенты начнут получать терапию уже следующей весной. Новый вид CRISPR (а именно, праймированное редактирование) умеет менять геном буквально по букве, а не целыми участками, как было раньше.

Препарат-блокбастер ($1,6 млрд в 2020) получил новую форму введения и дозировки. Lucentis (ранибизумаб), который используется для лечения возрастной дегенерации желтого пятна, теперь может вводиться через специальное устройство, имплантируемое под веко.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило статус орфанного препарата ферментно-замещающей терапии болезни Хантера с помощью инъекции в головной мозг. Разработала препарат корейская компания GC Pharma.

Первые и самые заметные признаки старения — морщины и потеря упругости кожи, хрупкость костей и снижение подвижности суставов — все они связаны с необратимыми изменениями межклеточного матрикса.

Это трехмерная сеть, в которую погружены все клетки организма. И последнее время интерес к этой сети значительно вырос: ведущая роль матрикса была обнаружена в клеточной дифференцировке, лечении рака, некоторых наследственных заболеваний, а также — в старении.