Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило статус орфанного препарата ферментно-замещающей терапии болезни Хантера с помощью инъекции в головной мозг. Разработала препарат корейская компания GC Pharma.
Разразботанное компание GC Pharma лекарственное средство Hunterase ICV — первая в мире ферментно-замещающая терапия мукополисахаридоза II типа (болезнь Хантера) — вводится в область желудочков головного мозга. То есть это интрацеребровентрикулярная инъекция (ICV).
Болезнь Хантера — редкое генетическое заболевание, возникающее в результате дефицита ферментов в лизосомах, которые расщепляют ненужные белки, жиры и углеводы в клетках организма. Это системное заболевание, влияющее на все органы и ткани человека. В серьезных случаях пациенты остаются прикованными к постели уже в подростковом возрасте. Частота заболевания: 1/100 000–150 000 человек.
В настоящее время не существует препаратов, способных окончательно вылечить данную патологию. Наибольшую эффективность показала ферментно-замещающая терапия недостающим лизосомным ферментом идуронат-2-сульфатазой. Пример такого лекарства — Elaprase от компании Takeda, по «скромной» цене $657 тыс./год. Однако это лекарство не может преодолевать гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), поэтому не приводит к улучшению когнитивных функций у пациентов с тяжелыми симптомами со стороны центральной нервной системы.
Этого недостатка лишен разрабатываемый препарат Hunterase ICV, так как он вводится непосредственно в головной мозг, минуя ГЭБ. Данные клинических исследований I/II фазы продемонстрировали значительное снижение (≥ 70%) гепарансульфата в спинномозговой жидкости, которое рассматривается как ключевой фактор задержки когнитивного развития. Кроме того, Hunterase ICV соответствует всем критериям для получения статуса орфанного препарата, включая медицинскую достоверность, что и привело к соответствующему решению ЕМА.
Корейская биофармацевтическая компания GC Pharma [KRX: 006280] специализируется на белковых терапевтических препаратах и вакцинах, в том числе, для редких заболеваний. У компании есть 4 одобренных лекарственных средства, из которых 3 одобрено только в азиатском регионе. Также клинические исследования проходят еще порядка 14 препаратов.
С начала года акции компании находится в нисходящем тренде, потеряв 45% от стоимости. Однако это связано с их перекупленностью осенью 2020 года, когда рост за 3 недели составил порядка 90%. В целом, ввиду разнопланового портфеля препаратов и явных амбиций по выходу на международный рынок, GC Pharma выглядит перспективной компанией.