Подборка компаний с PDUFA в ноябре-декабре

5 фармацевтических и биофармацевтических компаний, дальнейшее развитие которых будет решено в ноябре – декабре 2021 года. Подборка сделана через календарь PDUFA: это интересная методика предсказаний судьбы компаний. Пару слов о ней и о каждой компании в подборке.

PDUFA или Prescription Drug User Fee Act — это закон, регулирующий сбор пошлины, которую компании платят в пользу FDA за экспертизу препарата и допуск/недопуск к реализации на рынке. 

Срок финального решения регулятора об одобрении препарата называют датой PDUFA. Именно она может быть судьбоносной для многих компаний. Особенно для тех, кто выводит свой препарат на рынок впервые. PDUFA часто влияет на акции и выступает одним из основных катализаторов биржевых перепадов. Стоимость бумаг может значительно вырасти или упасть, как в ожидании даты PDUFA, так и сразу после вынесения решения. 

В данной подборке представлены 5 фармацевтических и биофармацевтических компаний, дальнейшее развитие которых будет решено в ноябре – декабре 2021 года.

Fennec Pharmaceuticals разработали препарат Pedmark (sodium thiosulfate), позволяющий снизить заболеваемость и степень тяжести потери слуха, вызванной химиотерапией с применением цисплатина у детей. В случае успеха Pedmark станет единственным препаратом на рынке с данным показанием (first-in-class). 

FDA оценила значимость разработки, присвоив ей статусы Priority review (срок решения регулятора снижен до 6 месяцев вместо 10), Fast Track (более оперативное взаимодействие с регулятором) и Breakthrough Therapy Designation (содействие FDA в клинических исследованиях). 

В случае, если Pedmark не пройдет регистрацию, Fennec с большой вероятностью прекратит работу, так как в ее пайплайне всего один препарат с единственным показанием. Дата PDUFA для препарата Pedmark назначена на 27 ноября 2021.

Legend Biotech занимается разработкой клеточных терапий, направленных на лечение онкологических заболеваний. Наиболее близкая к регистрации разработка компании — CAR-T препарат Ciltacabtagene autoleucel (совместно с Janssen), предназначенный для лечения рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы. Решение FDA будет вынесено на основе второй фазы КИ (CARTITUDE-1). Препараты имеет статусы Priority review и Breakthrough Therapy Designation. PDUFA запланирована на 29 ноября 2021.

BeyondSpring — фармацевтическая компания, разрабатывающая противораковые низкомолекулярные препараты. Клинический пайплайн компании состоит из четырех исследований, в которых оценивается препарат plinabulin (собственная разработка) в сочетании с одобренными лекарствами иных производителей. Первым на рынке может оказаться комбинация plinabulin + pegfilgrastim, которая поможет справляться с нейтропенией, вызванной химиотерапией. Пока что на рынке всего один препарат с таким же показанием (компании G1 Therapeutics, зарегистрирован весной 2021). Одобрение данной комбинации станет хорошим подспорьем для других КИ компании, так как безопасность препарата plinabulin будет признана регулятором. Окончательное решение FDA должно вынести 30 ноября 2021.

CTI BioPharma ведут исследования одного препарата, pacritinib, который потенциально может использоваться для лечения различных форм миелофиброза, а также при терапии COVID-19. Окончательное решение FDA, основанное на двух КИ (PERSIST-2 и PERSIST-1), станет известно 30 ноября 2021. Отказ в регистрации может стать очень серьезным ударом по компании, имеющей в портфеле всего один препарат. Однако по данным испытаний, pacritinib значительно эффективнее существующего стандарта лечения тяжелой формы тромбоцитопении. Препарат получил статус Priority Review.

Agenus. Компания имеет широкий пайплайн, представленный в большей части препаратами на ранних стадиях (ДКИ, 1 фаза КИ). Но ведущий актив здесь — оригинальное антитело к PD-1 (Balstilimab), которое планируется применять для лечения рака шейки матки. PDUFA по balstilimab запланирована на 16 декабря 2021. Данный препарат имеет статус Priority Review. И хотя на рынке уже существует несколько подобных антител к PD-1 (pembrolizumab, nivolumab, cemiplimab), ни одно из них не применяется для терапии рака шейки матки.

Ещё одна одборка про PDUFA

Июль уже прошёл, но интересно посмотреть на итоги ретроспективно

Комментарии

Комментарии 0

    Вам также может быть интересно