Статьи

В поддержку идеи Open Genes — собрать всё о генетике старение в одну базу данных — мы продолжаем рубрику «Штурм и натиск генной терапии». Все слышали про CRISPR/Cas9, как главный инструмент в редактировании генома. Одним им арсенал генных инженеров не исчерпывается.

Очень правильный подход: действовать не на отдельные гены точечно, а искать самую эффективную синергетическую комбинацию генов. Передовая технология, и кому как ни Джорджу Чёрчу, джедаю передовых технологий, не выступить здесь с прорывным исследованием. Хотя и речь про исследование 2019 года, но, готовы поспорить, вы не то чтобы читали о нём в каждой газете последние 3 года. Смотрим.

FDA одобрило первое клиническое исследование препарата для лечения серповидно-клеточной анемии на основе более точной, чем CRISPR, технологии. Возможно, первые пациенты начнут получать терапию уже следующей весной. Новый вид CRISPR (а именно, праймированное редактирование) умеет менять геном буквально по букве, а не целыми участками, как было раньше.

И ведь это уже не первые клинические исследования генной терапии болезни Альцгеймера! Ожидается, что этот фактор роста будет эффективнее предыдущего.