BDNF: исследования генной терапии болезни Альцгеймера

И ведь это уже не первые клинические исследования генной терапии болезни Альцгеймера! Ожидается, что этот фактор роста будет эффективнее предыдущего.  

В 2021 году медицинский факультет Калифорнийского Университета в Сан-Диего получил грант на общую сумму $5 млн для проведения в течение пяти лет клинических исследований 1 фазы по испытанию генной терапии для лечения болезни Альцгеймера или легкого когнитивного нарушения — состояния, которое часто предшествует полномасштабной деменции. В одном из квалификационных исследований в мозг участников предполагается вводить ген нейротрофического фактора головного мозга BDNF.

BDNF относится к семейству факторов роста, обнаруженных в головном мозге и нервной системе, которые поддерживают жизнеспособность имеющихся нейронов, а также способствуют росту и дифференцировке новых нейронов и синапсов.

 

Суть эксперимента

В исследовании примут участие 12 испытуемых с диагностированной болезнью Альцгеймера или легкими когнитивными нарушениями. Испытуемые будут получать BDNF в векторе AAV2 (он лучше всех изучен и шире прочих применяется в клинических испытаниях). Еще 12 человек будут выполнять роль контрольной группы в ходе трёхлетнего периода наблюдения.

 

Результаты

Предполагается, что такой подход приведет к выработке BDNF в соседних клетках. В более ранних исследованиях уже было показано, что адресная доставка BDNF в гиппокамп и энторинальную область коры — зоны, которые при болезни Альцгеймера поражаются первыми — способна обратить вспять потерю связей и защитить от продолжающейся дегенерации клеток. Эти положительные эффекты наблюдали у стареющих крыс и обезьян, а также в амилоидной мышиной модели.

Кстати, что это не первое подобное клиническое исследование. Предыдущее проходило с 2001 по 2012 год и было посвящено NGF — фактору роста нервов. В результате использования NGF наблюдался усиленный нейрогенез, разрастание аксонов и активация функциональных маркеров в головном мозге участников.

При этом на применение BDNF исследователи возлагают большие надежды: это более мощный по сравнению с NGF фактор роста, а новые методы позволят эффективнее доставлять и распределять его по областям интереса.

Комментарии

Комментарии 0

    Вам также может быть интересно